Beam Therapeutics Inc.는 미국에서 중증 질환 환자를 위한 정밀 유전 의약품 개발에 주력하는 생명공학 기업입니다. 혈액학 및 유전 질환 분야의 프로그램으로는 겸상 적혈구 빈혈증 치료를 위한 환자 맞춤형 자가 조혈모세포(HSC) 치료제인 Ristoglogene autogetemcel; 중증 알파-1 항트립신 결핍증 치료를 위한 간 표적 지질 나노입자(LNP)인 BEAM-302; 페닐케톤뇨증 치료를 위한 간 표적 LNP인 BEAM-304; 그리고 글리코겐 축적병 1a형 치료를 위한 간 표적 LNP 제형인 BEAM-301 등이 있습니다. 또한 회사는 항체 기반 컨디셔닝과 다중 유전자 편집 조혈모세포(HSC)를 결합한 ESCAPE 플랫폼을 개발하고 있습니다. 이와 더불어, ESCAPE 플랫폼 구현을 돕는 항-CD117 단일클론 항체인 BEAM-103도 개발 중입니다. 회사는 연구 협력 계약을 통해 Pfizer Inc.와는 간, 근육 및 중추신경계의 희귀 유전 질환을 표적으로 하는 생체 내 염기 편집 프로그램에, Verve Therapeutics, Inc.와는 심혈관 질환 치료에, 그리고 Orbital Therapeutics와는 인간 질병의 예방, 치료 또는 진단을 위한 RNA 설계에 중점을 두고 있습니다. Beam Therapeutics Inc.는 2017년에 설립되었으며, 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다.
Beam Therapeutics Inc., a biotechnology company, engages in the development of precision genetic medicines for patients suffering from serious diseases in the United States. Its programs in hematology and genetic disease portfolio include Ristoglogene autogetemcel, a patient-specific, autologous hematopoietic stem cell (HSC) therapy for the treatment of sickle cell disease; BEAM-302, a liver-targeting lipid nanoparticle (LNP) for the treatment of severe alpha-1 antitrypsin deficiency; BEAM-304, a liver-targeting LNP for the treatment of phenylketonuria; and BEAM-301, a liver-targeting LNP formulation for the treatment of glycogen storage disease type 1a. The company also develops the ESCAPE platform, which combines antibody-based conditioning with multiplex gene edited HSCs. In addition, it develops BEAM-103, an anti-CD117 monoclonal antibody that enables ESCAPE. The company has research collaboration agreement with Pfizer Inc., focusing on in vivo base editing programs for targets rare genetic diseases of the liver, muscle, and central nervous system; Verve Therapeutics, Inc., for cardiovascular disease treatments; and Orbital Therapeutics to design RNA for the prevention, treatment, or diagnosis of human disease. Beam Therapeutics Inc. was incorporated in 2017 and is based in Cambridge, Massachusetts.
