생명공학 기업인 BioMarin Pharmaceutical Inc.는 미국, 유럽, 라틴 아메리카, 중동, 아시아 태평양 지역을 비롯한 전 세계에서 생명을 위협하는 희귀 질환 및 기타 질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하고 있습니다. 주요 제품으로는 리소좀 축적 질환의 일종인 뮤코다당증(MPS) IV A형 치료를 위한 효소 대체 요법제 VIMIZIM; 연골무형성증 치료를 위한 1일 1회 주사형 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP) 유사체 VOXZOGO; MPS VI 환자를 위한 재조합 N-아세틸갈락토사민 4-설파타제 NAGLAZYME; 그리고 혈중 페닐알라닌(Phe) 농도를 낮추기 위해 피하 주사로 투여되는 PEG화 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해 효소 PALYNZIQ 등이 있습니다. 또한 바텐병의 일종인 세로이드 리포푸신증 2형 환자 치료를 위한 재조합 인간 트리펩티딜 펩티다제 1 BRINEURA; 자연 발생적인 형태의 인간 효소 알파-L-이두로니다제와 동일하게 설계된 정제 단백질 ALDURAZYME; 그리고 유전성 대사 질환인 페닐케톤뇨증 환자 치료에 사용되는 6R-BH4의 독점적인 합성 경구형 제제 KUVAN도 있습니다. 개발 중인 제품으로는 연골무형성증 및 저연골형성증과 같은 다양한 성장 장애 치료를 위한 장기 지속형 CNP인 BMN 333; 그리고 듀센 근이영양증 치료를 위한 올리고뉴클레오타이드 BMN 351이 있습니다. 주요 고객은 특수 약국, 병원, 미국 외 정부 기관, 유통업체, 그리고 의약품 도매업체입니다. 회사는 Ares Trading S.A.와 라이선스 및 협력 계약을 맺고 있습니다. 회사는 1996년에 설립되었으며 캘리포니아주 샌라파엘에 본사를 두고 있습니다.
BioMarin Pharmaceutical Inc., a biotechnology company, engages in the development and commercialization of therapies for life-threatening rare diseases and medical conditions in the United States, Europe, Latin America, the Middle East, the Asia Pacific, and internationally. The company's products include VIMIZIM, an enzyme replacement therapy for the treatment of mucopolysaccharidosis (MPS) IV type A, a lysosomal storage disorder; VOXZOGO, a once daily injection analog of c-type natriuretic peptide (CNP) for the treatment of achondroplasia; NAGLAZYME, a recombinant form of N- acetylgalactosamine 4-sulfatase for patients with MPS VI; and PALYNZIQ, a PEGylated recombinant phenylalanine (Phe) ammonia lyase enzyme delivered through subcutaneous injection to reduce blood Phe concentrations. It also develops BRINEURA, a recombinant human tripeptidyl peptidase 1 for the treatment of patients with ceroid lipofuscinosis type 2, a form of Batten disease; ALDURAZYME, a purified protein designed to be identical to a naturally occurring form of the human enzyme alpha-L-iduronidase; and KUVAN, a proprietary synthetic oral form of 6R-BH4 that is used to treat patients with phenylketonuria, an inherited metabolic disease. The company's products under development include BMN 333, a longer-acting CNP for the treatment of multiple growth disorders, such as achondroplasia and hypochondroplasia; and BMN 351, an oligonucleotide for the treatment of duchenne muscular dystrophy. It serves specialty pharmacies, hospitals, non-U.S. government agencies, distributors, and pharmaceutical wholesalers. The company has license and collaboration agreements with and Ares Trading S.A. The company was incorporated in 1996 and is based in San Rafael, California.
